跳到正文
11月8日周日
  1. STAT News42

    BIO 起诉特朗普政府 GLOBE 试点:Medicare 药价对标他国

    生物技术创新组织(BIO)联合两家加州生物技术行业组织,就特朗普政府的 GLOBE 试点项目向美国加州北区联邦地区法院提起诉讼,主张该示范项目超越 Medicare 法定权限,并要求叫停该模式。GLOBE 旨在将 Medicare 药价与同类国家药价对齐,业界预计其实际影响有限,但希望阻止其树立先例。

11月7日周六
  1. STAT News72

    诺华 pelacarsen III 期 HORIZON 结果发表 NEJM:Lp(a) 显著下降但心血管事件无差异

    诺华资助的 III 期 HORIZON 试验在 AHA 科学年会公布并同步发表于 NEJM,pelacarsen 大幅降低 Lp(a),但随机接受药物或安慰剂的受试者在近五年随访中心梗、卒中、紧急冠脉血运重建和死亡均无差异。Lp(a) 是约每 5 人中有 1 人携带的心血管疾病遗传风险因素,该结果使以这一颗粒为靶点的疗法策略受到质疑。

    推荐理由:HORIZON III 期显示 pelacarsen 大幅降低 Lp(a) 却未减少心血管事件,读者可据此理解替代终点与硬终点之间的落差。

  2. STAT News62

    ZEUS 试验未减少心血管事件,心脏病学家仍看好抗炎方向

    诺和诺德 ZEUS 试验显示,单抗 ziltivekimab 降低了炎症细胞因子 IL-6 水平,但治疗组与安慰剂组相比,心脏病发作、卒中或死亡并未减少。完整结果在 AHA 科学年会公布并同步发表于 NEJM;此前数据监测委员会在 9 月认为 HERMES 和 ATHENA 两项试验不太可能成功,诺和诺德已停止这两项试验。与会心脏病学家表示,尽管该药失败,他们仍会继续探索抗炎治疗。

    推荐理由:ZEUS 显示 ziltivekimab 降低 IL-6 却未减少心血管事件,心脏病学家据此讨论抗炎路线下一步怎么走。

  3. Aging Cell18

    多组学揭示 STAT1 是衰老视网膜氧化应激诱导细胞衰老的核心调控因子

    对 24 月龄与 4 月龄小鼠视网膜的 RNA-seq 与定量蛋白质组学整合分析显示,Stat1 是连接氧化应激、炎症信号与细胞命运调控的汇聚枢纽。在人类 ARPE-19 细胞中,STAT1 过表达足以诱发类衰老转录变化并升高活性氧,而 STAT1 敲低可减轻 TBHP 诱导的衰老、降低 p53 与 ASC 上调。

  4. Aging Cell20

    整合遗传与单细胞分析揭示巨噬细胞是连接衰老与骨质疏松的关键中介

    基于 UK Biobank 表型数据的观察性分析与孟德尔随机化分析显示,衰老与骨质疏松互为因果。整合 GWAS 数据与骨重塑单细胞转录组图谱,研究识别出巨噬细胞是介导这一关联的关键细胞类型,且骨髓巨噬细胞比例随年龄下降。TGFB1 与新基因 HNRNPUL1 被确定为调控巨噬细胞分化与功能的关键分子,为年龄相关骨丢失提供潜在治疗靶点。

  5. STAT News22

    MAHA 领袖 Calley Means 辞职后抨击白宫官员向产业界妥协

    前白宫官员、MAHA 核心人物 Calley Means 在辞职后接受 Joe Rogan 播客采访时称,特朗普政府的 MAHA 议程已被企业利益和金钱影响力带偏,白宫高层官员正根据产业界施压调整政策。他以草甘膦争议为例,称产业团体对研究或限制该除草剂作出"近乎暴力的反应",随后有白宫官员向他出示一份提高其产量的政策,并表示"不容讨论"。

  6. Fight Aging!22

    衰老研究进展缓慢:是知识不足,还是工程化太少?

    一篇由衰老研究领域资深学者撰写的开放获取论文批评以工程化思维在知识不完整时推进抗衰老干预,并否认单一干预已取得实质进展。文章主张先建立一致、可辩护的衰老概念框架,并批评"生物年龄"与"衰老时钟"被具体化,认为仅凭时钟数据宣称"服药让人变年轻"缺乏功能终点证据。

  7. STAT News36

    民主党中期选举大胜,医院行业迎来政策松绑

    民主党赢得众议院和参议院控制权后,医院将不必担心共和党主导的进一步削减 Medicaid 支付。民主党计划在下一届国会开始后的前 100 小时内推进政策,逆转特朗普税收法案中的 Medicaid 削减,并"永久恢复"今年早些时候到期的《平价医疗法案》强化补贴。民主党还计划阻止特朗普政府提出的、遭医院反对的小众药品折扣模式。

  8. MedTech Dive38

    Natera 任命 Solomon Moshkevich 为 CEO

    Natera 任命公司 15 年老将 Solomon Moshkevich 为 CEO,即刻生效,接替任职逾七年的 Steve Chapman,他此前任临床诊断业务总裁并推动 Signatera MRD 等游离 DNA 检测的商业化。公司同期公布第三季度营收同比增长 34.1% 至 7.94 亿美元,但股价当周五大跌近 14% 至 312.98 美元,分析师将意外换帅列为下跌原因。

  9. Endpoints News42

    SITC26:Immunocore 公布 brenetafusp 联合 Kimmtrak 治疗葡萄膜黑色素瘤的早期数据

    Immunocore 在 SITC26 上公布 brenetafusp 联合 Kimmtrak 治疗葡萄膜黑色素瘤的早期数据,估计特定患者中约 70% 出现某一结果(原文正文在此处截断,未披露具体终点与样本量)。两种双特异性 T 细胞衔接器联合用于实体瘤的这项早期试验,详细数据需查阅原文全文。

  10. Endpoints News60

    强生 Rybrevant 获 FDA 加速批准用于头颈癌

    FDA 已对强生的抗癌药 Rybrevant 授予加速批准,用于既往化疗后复发、需进一步治疗的头颈癌患者。原文正文需订阅才能阅读,未披露缓解率、试验分期等具体数据。

    推荐理由:材料只给出 FDA 加速批准这一动作和适用人群,未披露缓解率等数据,可确认监管状态变化。

  11. BioPharma Dive78

    诺华披露 9 例 SMA 患者接受 Zolgensma 后出现肿瘤,2 例检出 AAV 载体 DNA 整合

    诺华表示,9 名接受基因疗法 Zolgensma 的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者后来出现肿瘤,其中 2 例有证据显示递送治疗所用的病毒载体整合进了患者 DNA;公司称每例都已通报卫生监管机构,并将继续与监管机构合作确定下一步。

    推荐理由:原文披露 9 例 Zolgensma 受者出现肿瘤、其中 2 例检测到病毒载体 DNA 整合,并说明该风险已列在处方信息警告中。

  12. STAT News78

    STAT:新增肿瘤病例显示常用基因治疗工具 AAV 可能带来风险

    STAT 报道称,今年一系列病例提供了有力证据,表明腺相关病毒(AAV)载体可能致癌,结束了持续二十年的争论。罗切斯特大学神经学家 Sam Mackenzie 表示,这会改变部分患者(特指脊髓性肌萎缩症患者)的风险权衡。文章指出,研究人员与家庭需在這一新确认的风险与疗法的救命潜力之间权衡,并希望据此设计更好的疗法。

    推荐理由:今年多起病例为 AAV 载体可能致癌提供了有力证据,读者可据此理解基因治疗的风险权衡与设计挑战。

11月6日周五
  1. STAT News58

    诺华在 Zolgensma 治疗后补充披露 7 例儿童肿瘤报告

    诺华披露了 7 例此前未报告的儿童肿瘤病例,这些儿童均接受过其脊髓性肌萎缩基因疗法 Zolgensma。自 2019 年该疗法获批以来,公司累计收到 9 例肿瘤报告。原文为 STAT+ 付费内容,其余细节未公开。

    推荐理由:诺华在 Zolgensma 获批后累计收到 9 例儿童肿瘤报告,其中 7 例此前未披露,读者可据此了解该基因疗法的安全性信号更新。

  2. STAT News58

    诺华脊髓性肌萎缩基因治疗患儿中发现7例新发肿瘤

    诺华承认在其脊髓性肌萎缩基因治疗中又发现7例此前未知的患儿肿瘤病例,目前这些病例仅被视为潜在安全信号,SMA Europe称监管机构正在审查。诺华本周早些时候已向神经科医生通报,相关病例由倡导组织于周四公开。

    推荐理由:诺华披露其脊髓性肌萎缩基因治疗患儿中出现肿瘤的7例新报告,目前仅被视为潜在安全信号,监管机构正在审查。

  3. Endpoints News58

    Sarepta 停止 Elevidys 杜氏肌营养不良验证性 III 期试验入组

    Sarepta Therapeutics 不再为其杜氏肌营养不良基因疗法 Elevidys 的 III 期验证性试验招募更多患者,该试验原本用于确认这款疗法的临床获益。报道正文需免费注册后才能阅读,原文未披露停止入组的具体原因与已入组人数。

    推荐理由:Sarepta 停止 Elevidys 验证性 III 期入组,读者可据此关注这款已上市基因疗法后续证据链的变化。