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临床试验结果

临床设计与结果:终点、样本量、获益幅度与不良反应,人体证据优先。

64条精选相关主题审批与法规NEJM生物标志物

最新精选

第 1–20 条 · 共 64 条
今天11月13日周五
  1. Medical Xpress(长寿/衰老关键词)85

    NEJM:pelacarsen 显著降低脂蛋白(a),但未减少主要心血管不良事件

    AHA 2026 科学年会同期发表于 NEJM 的国际随机安慰剂对照试验显示,在既往有心血管疾病且脂蛋白(a)≥(剂量略)/dL 的成人中,每月皮下注射 pelacarsen (剂量略)(n=4,157)与安慰剂(n=4,165)相比,12 个月时脂蛋白(a)降至 64.4 nmol/L,安慰剂组为 233.4 nmol/L,降幅约 78%。

    推荐理由:这项随机安慰剂对照试验显示,pelacarsen 把脂蛋白(a)降低约 78%,但主要心血管事件发生率与安慰剂组接近,读者可据此理解替代终点与硬终点之间的差距。

  2. Medical Xpress(长寿/衰老关键词)62

    CNIC 研究:炎症独立于胆固醇和血压参与动脉粥样硬化最早期阶段

    CNIC 团队在 European Heart Journal 发表 PESA 队列研究,对 3,471 名无已知心血管病的中年人随访六年,用三维血管超声和冠脉 CT 评估斑块进展,发现全身炎症对动脉粥样硬化发展的贡献独立于 LDL 胆固醇和血压。

    推荐理由:PESA 队列用六年影像随访把炎症与早期斑块进展的独立关联量化,读者可据此理解炎症标志物在风险评估中的位置。

  3. Medical Xpress(长寿/衰老关键词)62

    专家发布替普利珠单抗用于 8 至 17 岁新诊断 1 型糖尿病儿童的临床指导

    美国科罗拉多大学 Anschutz 医学院 Barbara Davis 中心的 Kimber Simmons 等人在《Diabetes Care》发表观点文章,为 FDA 于 2026 年 6 月加速批准扩展至 8 至 17 岁新诊断 3 期 1 型糖尿病患者的替普利珠单抗提供临床指导。

    推荐理由:梳理 FDA 加速批准后替普利珠单抗在 8 至 17 岁新诊断儿童中的用药框架,含 PROTECT 试验 C 肽数据与 8 周治疗窗口。

  4. NEJM 新英格兰医学杂志58

    NEJM 刊出高危局限期前列腺癌围手术期阿帕他胺研究

    NEJM 第 395 卷第 19 期以通讯形式刊出高危局限期前列腺癌围手术期使用阿帕他胺的研究,页码为 1965-1968。目前可获取的仅为题录信息,未包含样本量、终点结果或安全性数据。

    推荐理由:NEJM 刊出高危局限期前列腺癌围手术期阿帕他胺研究的通讯稿,可据此了解该用药时机的临床证据层级。

  5. NEJM 新英格兰医学杂志58

    NEJM 刊出 Iptacopan 治疗 IgA 肾病 24 个月最终数据

    NEJM 第 395 卷第 19 期刊出 Iptacopan 在 IgA 肾病中的 24 个月最终数据,页码为 1968-1970。目前仅见摘要信息,具体疗效与安全性指标未在材料中给出。

    推荐理由:这是 NEJM 刊出的 Iptacopan 治疗 IgA 肾病 24 个月最终数据,读者可据此了解该补体通路药物在较长期随访中的表现。

11月12日周四
  1. Medical Xpress(长寿/衰老关键词)62

    Mayo Clinic 衰老研究:住院期间谵妄与日后痴呆风险升高相关

    基于 Mayo Clinic 衰老研究(MCSA)3,501 名基线无痴呆的老年人,2004 至 2023 年间至少住院一次,中位随访 7.2 年、每 15 个月做一次面对面认知测评,结果显示住院期间或出院后不久发生谵妄者日后痴呆风险是未发生者的 5.39 倍,MCI 风险为 3.67 倍。

    推荐理由:基于 Mayo Clinic 衰老研究队列的客观认知测评数据,给出谵妄后痴呆与 MCI 的风险倍数及评分下降幅度。

11月11日周三
  1. Nature Medicine58

    Nature Medicine:TROP2 归一化膜比值可预测 datopotamab deruxtecan 在非小细胞肺癌中的临床结局

    Nature Medicine 发表研究,开发并验证了计算病理生物标志物 TROP2 归一化膜比值,用于量化 TROP2 的亚细胞定位。在无可靶向基因组变异的非鳞状非小细胞肺癌患者中,该指标与 datopotamab deruxtecan 治疗后的无进展生存和总生存改善相关。

    推荐理由:该研究提出并验证了量化 TROP2 亚细胞定位的计算病理标志物,可用于预判 datopotamab deruxtecan 的无进展与总生存获益。

  2. BioPharma Dive67

    Beam 碱基编辑疗法 risto-cel 在镰状细胞病关键试验中达到主要终点

    Beam Therapeutics 表示,其碱基编辑疗法 ristoglogene autogetemcel(risto-cel)在镰状细胞病关键试验中达到主要终点,使患者摆脱严重疼痛发作(VOC)。

    推荐理由:关键期试验以31例患者12个月随访达到主要终点,但原文未披露具体效应量,读者可据此判断碱基编辑的首个后期读数成色。

11月10日周二
  1. Nature Medicine62

    Nature Medicine:血液 RNA 标志物 Tu-stroma 在 506 人队列中优于 CA125 识别早期卵巢癌

    Nature Medicine 刊出研究,在 506 人的队列中检验血液 RNA 标志物 Tu-stroma,该标志物反映微环境适应度,在区分早期卵巢癌与良性病变方面表现良好,并优于 CA125。原文未给出具体灵敏度、特异度数值,也未说明研究设计细节。

    推荐理由:在 506 人队列中,该 RNA 标志物区分早期卵巢癌与良性病变的表现优于 CA125,可供关注筛查路线的人对照现有标志物。

  2. Nature Medicine72

    新一代 KRAS G12C 抑制剂 divarasib 在肺癌 III 期试验中延长无进展生存期

    Nature Medicine 报道的 III 期试验数据显示,新一代 KRAS G12C 抑制剂 divarasib 在非小细胞肺癌患者中带来的无进展生存期长于第一代抑制剂 sotorasib 和 adagrasib。该文为期刊研究报道,未在正文中给出具体风险比、样本量或随访时长。

    推荐理由:Nature Medicine 汇总的 III 期数据显示,新一代 KRAS G12C 抑制剂在无进展生存期上优于第一代药物,可作为同类药物横向比较的参考。

  3. NEJM 新英格兰医学杂志62

    NEJM 发表 TYDAL-TIMI 78 试验:ANGPTL4 抑制用于甘油三酯升高成人

    NEJM 以 Ahead of Print 形式发表 TYDAL-TIMI 78 研究者撰写的论文,主题为在甘油三酯水平升高的成人中抑制 ANGPTL4。目前仅有标题与作者信息,摘要未提供样本量、剂量、终点结果或安全性数据。

    推荐理由:NEJM 刊出的 TYDAL-TIMI 78 试验,聚焦 ANGPTL4 抑制对甘油三酯升高成人的作用,可了解这一新靶点的早期临床证据。

  4. Nature Medicine81

    T-REx 试验:替尔泊肽减重期间加抗阻训练可减少瘦软组织流失并提升肌力

    T-REx 随机对照试验纳入 120 名超重或肥胖的中老年人,替尔泊肽治疗 40 周期间每周三次监督下抗阻训练,使瘦软组织流失减少 1.09 kg(97.5% CI 0.43–1.75,Bonferroni 校正 P<0.001),而两组脂肪量变化无显著差异(组间差 −0.77 kg,P=0.416)。

    推荐理由:随机对照试验给出 40 周内瘦软组织与肌力的组间差值,可据此判断抗阻训练在减重用药中的具体作用。

  5. Medical Xpress(长寿/衰老关键词)70

    OPTIMAL-DIABETES:强化降压未显著减少 2 型糖尿病成人心血管事件

    OPTIMAL-DIABETES 试验在巴西 33 个中心入组 9,476 名 50 岁以上 2 型糖尿病合并血压升高成人,随机分为收缩压目标低于 120 mmHg 的强化治疗组与低于 140 mmHg 的标准治疗组,中位随访 4 年。

    推荐理由:OPTIMAL-DIABETES 给出强化降压在 2 型糖尿病人群中的主要终点与肾脏事件数据,可对照现行 120 mmHg 目标讨论个体化。

  6. Medical Xpress(长寿/衰老关键词)71

    AHA 2026:70 岁以上无心血管病史者停用他汀两年内总体安全,四年事件率略升

    美国心脏协会 2026 科学年会上公布的初步后期临床试验显示,1,880 名 70 岁以上、至少合并两种慢性病且无心血管事件史的他汀一级预防使用者中,停药组约两年内未出现心梗、卒中或死亡的显著增加,每 40 名停药者约多发生 1 例心血管事件。

    推荐理由:报道给出 1,880 人随机停用他汀的两年与四年心血管事件数据,读者可据此理解一级预防停药的获益与风险权衡。

  7. BioPharma Dive63

    Vir 丁型肝炎联合疗法 elebsiran 与 tobevibart 首项 III 期达到主要终点

    Vir Biotechnology 公布,elebsiran 与 tobevibart 联合方案在慢性丁型肝炎首项 III 期试验中达到主要目标:治疗 48 周后 44% 的受试者病毒可检测迹象基本消除且关键肝酶水平恢复正常,延迟治疗队列为 0%。

    推荐理由:原文给出 III 期主要终点 44% 与对照组 0% 的对比,并列出病毒学应答率,可据此判断该联合方案在丁肝中的位置。

  8. STAT News72

    礼来口服 GLP-1 药物 Foundayo 两项后期研究减轻睡眠呼吸暂停,效果不及 Zepbound

    礼来口服 GLP-1 药物 Foundayo 在两项后期研究中减轻了睡眠呼吸暂停,但效果似乎不及礼来的注射药物 Zepbound。在一项为期一年、患者未接受 PAP 通气治疗的试验中,Foundayo 组呼吸暂停低通气指数(AHI)每小时减少 17.8 次事件,安慰剂组减少 4.5 次;28% 的用药患者达到缓解或轻度疾病,安慰剂组为 13%。

    推荐理由:原文给出两项 III 期研究中 AHI 事件数与缓解率的组间对比,读者可据此判断口服 GLP-1 在睡眠呼吸暂停上的效应量。

11月9日周一
  1. NEJM 新英格兰医学杂志62

    Regeneron 在 NEJM 报告靶向 CIDEB 的 siRNA 用于 MASLD 成人的研究

    Regeneron 研究团队在 NEJM 发表简报,介绍一种靶向 CIDEB 的 siRNA 在 MASLD 成人中的研究,试验代号为 ALN-CIDEB-NASH-2486。目前公开内容仅为在线先发表的摘要,未披露受试者人数、剂量和疗效结果。

    推荐理由:这条来自 NEJM 的简报由 Regeneron 研究团队发布,只交代了靶向 CIDEB 的 siRNA 在 MASLD 成人中的研究设计,未给出疗效数据。

  2. NEJM 新英格兰医学杂志67

    NEJM 刊出 retatrutide 每周一次治疗膝骨关节炎疼痛合并肥胖的试验

    NEJM 以提前在线形式刊出 retatrutide 每周一次用于膝骨关节炎疼痛合并肥胖成人的研究,作者包括 TRIUMPH-4 与 TRIUMPH-1-OA 研究者。目前仅见摘要页信息,原文未披露样本量、剂量与疼痛及体重终点结果。

    推荐理由:NEJM 刊出的膝骨关节炎合并肥胖人群试验,读者可据此了解 GLP-1 类多受体激动剂在关节疼痛终点上的证据层级。