BioPharma Dive· Jonathan Gardner·· 3 天前精选AI 评分67
Beam 碱基编辑疗法 risto-cel 在镰状细胞病关键试验中达到主要终点
Beam’s base editing therapy for sickle cell hits goal in pivotal trial
AI 导读
Beam Therapeutics 表示，其碱基编辑疗法 ristoglogene autogetemcel（risto-cel）在镰状细胞病关键试验中达到主要终点，使患者摆脱严重疼痛发作（VOC）。
推荐理由
关键期试验以31例患者12个月随访达到主要终点，但原文未披露具体效应量，读者可据此判断碱基编辑的首个后期读数成色。
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