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10月20日周二
  1. 美国 FDA 新闻稿80

    FDA 加速批准 Jemperli(dostarlimab)新适应症,部分直肠癌患者或可免于化疗、放疗和手术

    美国 FDA 今日对免疫疗法 Jemperli(dostarlimab-gxly)的新用途给予加速批准,该用途可能让部分局部晚期直肠癌患者免于接受化疗、放疗和手术等常见治疗。FDA 表示,这些常见治疗可能对患者的日常生活造成长期影响。原文未披露具体入组人数、缓解率与随访时长。

    推荐理由:FDA 以加速批准方式扩展 dostarlimab 适应症,读者可据此了解局部晚期直肠癌患者多出一条免于放化疗和手术的路径。

10月14日周三
10月1日周四
9月29日周二
  1. NEJM 新英格兰医学杂志82

    NEJM 发表 retatrutide 三重激素受体激动剂治疗肥胖研究

    NEJM 第 395 卷第 18 期发表 retatrutide 治疗肥胖的研究,该药为三重激素受体激动剂,作者包括 Ania M. Jastreboff、Lee M. Kaplan、Melanie J. Davies、John P.H. Wilding 等及 TRIUMPH-1 研究者。目前仅有摘要信息,具体样本量、剂量与减重结果尚未在材料中给出。

    推荐理由:NEJM 刊出三重激素受体激动剂 retatrutide 的减重试验,读者可据此了解该靶点的人体证据层级与发表出处。

  2. 美国 FDA 新闻稿58

    FDA 批准 Emcitate(tiratricol)口服混悬片治疗 MCT8 缺乏症

    美国 FDA 批准 Emcitate(tiratricol)口服混悬片,用于治疗 MCT8 缺乏症患者的外周性甲状腺毒症,即血中甲状腺激素水平过高引起的心率加快、血压升高和代谢异常等症状。FDA 新闻稿称这是该适应症的首个治疗药物,材料仅提供摘要,未披露试验数据与完整适用人群。

    推荐理由:FDA 批准 Emcitate 用于 MCT8 缺乏症相关外周性甲状腺毒症,读者可了解该适应症首次获得监管批准的药物与剂型。

9月18日周五
  1. 美国 FDA 新闻稿58

    FDA 批准首个用于 A 型 Sanfilippo 综合征儿童患者的基因治疗

    美国 FDA 批准 Fayuvi(rebisufligene etisparvovec-hopf),这是首个用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型(MPS IIIA,又称 A 型 Sanfilippo 综合征)的治疗。FDA 新闻稿仅给出批准信息,未披露具体临床数据与适用年龄范围。

    推荐理由:FDA 批准首个用于 MPS IIIA 儿童患者的基因治疗,读者可据此了解该适应症首次获得监管批准的疗法。

9月16日周三
8月31日周一
8月30日周日
8月29日周六
  1. NEJM 新英格兰医学杂志58

    NEJM 头对头试验比较普拉格雷与替格瑞洛在急性冠脉综合征中的效果

    NEJM 第 395 卷第 19 期发表一项随机对照试验,在急性冠脉综合征患者中头对头比较普拉格雷与替格瑞洛,作者为 Elmir Omerovic 等。目前仅有摘要信息,原文未提供样本量、主要终点与风险比等结果数据。

    推荐理由:NEJM 发表的随机对照试验头对头比较两种 P2Y12 抑制剂,读者可据此了解急性冠脉综合征抗血小板治疗的选择依据。

  2. NEJM 新英格兰医学杂志48

    NEJM:STEMI 患者直接 PCI 时省略阿司匹林

    NEJM 刊发的一篇前瞻性研究(Ahead of Print)探讨了 ST 段抬高型心肌梗死(STEMI)患者在接受直接经皮冠状动脉介入治疗(PCI)时省略阿司匹林的影响。该文聚焦于直接 PCI 术中不给予阿司匹林这一用药策略,具体样本量、终点与效应量尚未在可获取的正文信息中披露。

  3. NEJM 新英格兰医学杂志58

    NEJM:急性胸痛中靶向使用 CT 冠脉造影的随机试验

    NEJM 第 395 卷第 18 期发表 TARGET-CTCA 研究,评估在急性胸痛患者中靶向使用 CT 冠脉造影的策略,作者包括 Kuan Ken Lee、Nicholas L. Mills 等,研究由 TARGET-CTCA Investigators 开展。目前仅有摘要页信息,未提供样本量、主要终点结果与随访时长。

    推荐理由:NEJM 发表的随机试验,读者可据此了解 CT 冠脉造影在急性胸痛中的靶向使用策略与常规路径的差异。

8月28日周五
  1. NEJM 新英格兰医学杂志58

    NEJM 发表 aficamten 治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病的 ACACIA-HCM 试验

    NEJM 以提前在线形式发表 ACACIA-HCM 试验,评估 aficamten 用于症状性非梗阻性肥厚型心肌病,作者名单中列出 ACACIA-HCM 研究者。当前 feed 仅提供标题与作者信息,未给出样本量、主要终点结果或不良事件数据。

    推荐理由:NEJM 刊出 ACACIA-HCM 试验,针对症状性非梗阻性肥厚型心肌病,读者可据此了解 aficamten 在这一亚型中的证据层级。

7月12日周日
6月29日周一
4月3日周四
  1. 美国 NIA(衰老研究所)新闻58

    NIA 资助的 LM11A-31 治疗轻中度阿尔茨海默病 2a 期试验显示安全耐受

    NIA 资助的一项 2a 期随机安慰剂对照试验显示,p75 神经营养素受体调节剂 LM11A-31 在 242 名轻中度阿尔茨海默病患者中安全可耐受,结果发表于 Nature Medicine。

    推荐理由:2a 期随机安慰剂对照试验给出 242 人的安全性与脑脊液标志物、脑影像探索性结果,可据此判断后续试验方向。

3月20日周四
  1. 美国 NIA(衰老研究所)新闻58

    NIA 资助的 SHARING Choices 试验:预立医疗计划文件增加,但部分患者临终负担性治疗上升

    NIA 资助、约翰斯·霍普金斯团队开展的 SHARING Choices 集群随机试验发现,干预组 12% 的患者新增记录了临终偏好文件,约为对照组 6.6% 的两倍。

    推荐理由:这项集群随机试验同时报告了预立医疗计划文件完成率翻倍与部分患者临终负担性治疗增加,读者可据此理解干预的双面结果。

2月27日周四
  1. 美国 NIA(衰老研究所)新闻58

    NIA 资助 II 期试验:达沙替尼联合槲皮素对绝经后女性骨健康影响有限

    NIA 资助、Mayo Clinic 开展的 II 期随机对照试验纳入 60 名 62–88 岁绝经后女性,20 周达沙替尼联合槲皮素治疗组与对照组在骨降解标志物(主要终点)上无差异。

    推荐理由:II 期随机对照试验显示达沙替尼联合槲皮素对骨代谢指标影响有限,读者可据此校准对 senolytics 人体获益的预期。

11月12日周二
  1. Buck Institute 衰老研究所22

    Buck Institute 临床研究中心:从酮酯饮品研究到 TAKEOFF 衰弱试验

    Buck Institute 衰老研究所的临床研究中心(CRC)由酮体研究起步,2022 年启动首个酮酯饮品研究 BIKE,在老年人中确定每日饮用的安全性,不到一年完成全部访视,已有两篇论文被接收。该中心随后获 350 万美元联邦资金,牵头开展 TAKEOFF 试验,在衰弱早期老年人中检验酮酯饮品对躯体功能的作用,并纳入西班牙语参与者。

10月24日周四
  1. Buck Institute 衰老研究所18

    Buck 衰老研究所成立临床研究核心(CRC),将基础衰老研究推向人体试验

    Buck 衰老研究所新设临床研究核心(CRC),由 Brianna Stubbs 与 John Newman 共同主持,把蠕虫、果蝇和小鼠中发现的衰老机制转化到人体研究。CRC 配备运动单车及测量身体与认知功能的专用设备,并设生物样本处理与储存设施,样本供所内实验室做分子分析。该核心不从事诊疗,研究对象覆盖健康年轻人、老年精英运动员及患有慢性病的老年人。