NEJM 新英格兰医学杂志· Marianna Fontana Ahmad Masri Scott D. Solomon Francesco Cappelli Margot K. Davis Pablo García-Pavía Julian D. Gillmore Mazen Hanna Laura Obici Brett W. Sperry Nobuhiro Tahara Márcia Waddington-Cruz Olga Azevedo Thibaud Damy Edileide de Barros Correia Michel G. Khouri Andriana P. Nikolova Stefan Störk Tom Conrad Qingqing Yang Brian L. Claggett Jersey Chen Gary T. Brice Sotirios Tsimikas and Mathew S. Maurerthe CARDIO-TTRansform Investigators*·· 2026-08-28AI 评分31
Eplontersen 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病
Eplontersen for Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy
AI 导读
NEJM 刊出 Eplontersen 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的研究。Eplontersen 为靶向转甲状腺素蛋白（TTR）的反义寡核苷酸药物，此前已用于遗传性 ATTR 多发性神经病。该研究的具体设计、样本量与终点结果尚未在本文中披露。
来源：NEJM 新英格兰医学杂志 · nejm.org