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9月29日周二
  1. 美国 FDA 新闻稿58

    FDA 批准 Emcitate(tiratricol)口服混悬片治疗 MCT8 缺乏症

    美国 FDA 批准 Emcitate(tiratricol)口服混悬片,用于治疗 MCT8 缺乏症患者的外周性甲状腺毒症,即血中甲状腺激素水平过高引起的心率加快、血压升高和代谢异常等症状。FDA 新闻稿称这是该适应症的首个治疗药物,材料仅提供摘要,未披露试验数据与完整适用人群。

    推荐理由:FDA 批准 Emcitate 用于 MCT8 缺乏症相关外周性甲状腺毒症,读者可了解该适应症首次获得监管批准的药物与剂型。

9月24日周四
9月21日周一
  1. 美国 FDA 新闻稿58

    FDA 发布直接最终规则,明确非动物方法可用于药物安全性测试

    FDA 发布直接最终规则,修订监管规定,明确在适当情况下,拟用于人体的药物和生物制品在进入人体试验前,可用非动物方法进行安全性测试。该规则针对的是人体使用前的安全性评价环节。

    推荐理由:FDA 以直接最终规则明确非动物方法可用于药物与生物制品的人体试验前安全性评价,读者可据此了解监管口径的变化。

9月18日周五
  1. 美国 FDA 新闻稿58

    FDA 批准首个用于 A 型 Sanfilippo 综合征儿童患者的基因治疗

    美国 FDA 批准 Fayuvi(rebisufligene etisparvovec-hopf),这是首个用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型(MPS IIIA,又称 A 型 Sanfilippo 综合征)的治疗。FDA 新闻稿仅给出批准信息,未披露具体临床数据与适用年龄范围。

    推荐理由:FDA 批准首个用于 MPS IIIA 儿童患者的基因治疗,读者可据此了解该适应症首次获得监管批准的疗法。

9月15日周二
2月27日周五
9月8日周一
  1. 美国 NIA(衰老研究所)新闻28

    NIH 发布阿尔茨海默病及相关痴呆研究进展报告与 FY27 专业判断预算

    NIH 发布 FY27 阿尔茨海默病及相关痴呆专业判断预算,估算在基础拨款之上追加的研究经费需求,以达成《国家阿尔茨海默病应对计划》的研究目标。该预算文件列举了追加经费可支持的前瞻性研究机会,NIH 同日还发布了配套的《阿尔茨海默病及相关痴呆进展报告》。

7月23日周三
  1. 美国 NIA(衰老研究所)新闻8

    NIA 将参加 AAIC 2025 阿尔茨海默病国际会议

    美国 NIA 将于 7 月 27-31 日在多伦多参加阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC),在 609 号展位介绍新研究、资助与培训机会。NIA 工作人员来自行为与社会科学部、神经科学部、老年医学与临床老年学部和院外活动部等,并设多场报告、海报与专题会议。

4月25日周五
  1. 美国 NIA(衰老研究所)新闻50

    NIA 就美国痴呆症成本模型报告发表声明

    NIA 资助的 U.S. Cost of Dementia Model 估算,阿尔茨海默病及相关痴呆今年给美国造成的总经济负担将达 7810 亿美元,涵盖医疗支出、无偿照护、收入损失和生活质量下降。该模型由南加州大学研究人员牵头、依托 grant U01AG086827,可评估药物研发、Medicare 服务覆盖等干预的影响,完整数据集将开放于安全云空间供研究界自行测算。