BioPharma Dive· Delilah Alvarado·· 3 天前AI 评分50
PepGen 公布 PGN-EDODM1 治疗 DM1 的 II 期早期数据，股价大涨逾 90%
PepGen soars on promising early data for muscular dystrophy drug
AI 导读
PepGen 的寡核苷酸药物 PGN-EDODM1 在 II 期试验中，6 名 1 型强直性肌营养不良（DM1）患者接受 4 次每月给药、随访 13 周后，平均修复 46.5% 的剪接错误，其中 4 人超过 50%。
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