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PepGen公布DM1药物早期试验数据
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AI 综述
2026年11月10日，STAT News报道，PepGen公布其试验性药物治疗1型肌强直性营养不良症（DM1）的早期试验数据，称6名患者接受12周治疗后，在一项关键指标上显示出该领域迄今最有希望的早期结果。11月11日，BioPharma Dive进一步报道，该寡核苷酸药物PGN-EDODM1在II期试验中，6名DM1患者接受4次每月给药、随访13周后，平均修复46.5%的剪接错误，其中4人超过50%，消息公布后公司股价大涨逾90%。需注意，早先报道称疗程为12周，后续报道称随访13周、给药4次，两者在时间表述上不完全一致。目前公开信息仍限于这项小样本（6人）早期试验数据，尚无随机对照试验结果或监管审批进展的报道；该结果属于早期试验层面，不能等同于随机对照试验证据或监管批准结论。
AI 根据报道生成 · 2 天前更新
最新进展11月11日 05:48
BioPharma Dive补充II期数据细节：6人平均修复46.5%剪接错误，股价涨逾90%。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
11月11日
- BioPharma DivePepGen 公布 PGN-EDODM1 治疗 DM1 的 II 期早期数据，股价大涨逾 90%
PepGen 的寡核苷酸药物 PGN-EDODM1 在 II 期试验中，6 名 1 型强直性肌营养不良（DM1）患者接受 4 次每月给药、随访 13 周后，平均修复 46.5% 的剪接错误，其中 4 人超过 50%。
11月10日
- STAT NewsPepGen 称肌强直性营养不良症药物早期试验数据积极
PepGen 公布其试验性药物治疗 1 型肌强直性营养不良症（DM1）的早期数据，6 名患者接受 12 周治疗后，在一项关键指标上显示出该领域迄今最有希望的早期结果。
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