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今天11月13日周五
11月10日周二
  1. STAT News60

    STAT:基因治疗长期争议的致癌风险成为现实

    STAT 报道称,与儿童基因治疗可能相关的肿瘤已经出现,文章未给出具体病例数或试验名称。同一篇早间简讯还汇总了多项进展:Vir Biotechnology 称两款在研药物每月注射使 44% 患者丁型肝炎病毒降至检测不到水平。

    推荐理由:文章把儿童基因治疗中可能出现的肿瘤与两项心血管试验的落空并置,读者可据此判断新技术的安全性代价与预期落差。

11月9日周一
  1. Medical Xpress(长寿/衰老关键词)66

    ASAC III 期试验:阿司匹林未减少结直肠癌肝转移治疗后复发

    ASAC 随机双盲安慰剂对照 III 期试验纳入挪威、瑞典和丹麦 14 家医院的 466 例结直肠癌肝转移患者,在接受手术或局部消融后随机服用阿司匹林 (剂量略) 每日一次或安慰剂,最长 3 年,结果阿司匹林未降低复发风险,且严重不良事件更常见、总生存率更低,作者提示该生存结果需谨慎解读。

    推荐理由:ASAC 随机双盲试验显示阿司匹林未降低结直肠癌肝转移术后复发,且严重不良事件更多,为临床用药讨论提供对照证据。

11月7日周六
  1. BioPharma Dive78

    诺华披露 9 例 SMA 患者接受 Zolgensma 后出现肿瘤,2 例检出 AAV 载体 DNA 整合

    诺华表示,9 名接受基因疗法 Zolgensma 的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者后来出现肿瘤,其中 2 例有证据显示递送治疗所用的病毒载体整合进了患者 DNA;公司称每例都已通报卫生监管机构,并将继续与监管机构合作确定下一步。

    推荐理由:原文披露 9 例 Zolgensma 受者出现肿瘤、其中 2 例检测到病毒载体 DNA 整合,并说明该风险已列在处方信息警告中。

11月6日周五
  1. STAT News58

    诺华在 Zolgensma 治疗后补充披露 7 例儿童肿瘤报告

    诺华披露了 7 例此前未报告的儿童肿瘤病例,这些儿童均接受过其脊髓性肌萎缩基因疗法 Zolgensma。自 2019 年该疗法获批以来,公司累计收到 9 例肿瘤报告。原文为 STAT+ 付费内容,其余细节未公开。

    推荐理由:诺华在 Zolgensma 获批后累计收到 9 例儿童肿瘤报告,其中 7 例此前未披露,读者可据此了解该基因疗法的安全性信号更新。

  2. STAT News58

    诺华脊髓性肌萎缩基因治疗患儿中发现7例新发肿瘤

    诺华承认在其脊髓性肌萎缩基因治疗中又发现7例此前未知的患儿肿瘤病例,目前这些病例仅被视为潜在安全信号,SMA Europe称监管机构正在审查。诺华本周早些时候已向神经科医生通报,相关病例由倡导组织于周四公开。

    推荐理由:诺华披露其脊髓性肌萎缩基因治疗患儿中出现肿瘤的7例新报告,目前仅被视为潜在安全信号,监管机构正在审查。

  3. Endpoints News58

    Sarepta 停止 Elevidys 杜氏肌营养不良验证性 III 期试验入组

    Sarepta Therapeutics 不再为其杜氏肌营养不良基因疗法 Elevidys 的 III 期验证性试验招募更多患者,该试验原本用于确认这款疗法的临床获益。报道正文需免费注册后才能阅读,原文未披露停止入组的具体原因与已入组人数。

    推荐理由:Sarepta 停止 Elevidys 验证性 III 期入组,读者可据此关注这款已上市基因疗法后续证据链的变化。

  4. Endpoints News78

    诺华 Zolgensma 基因治疗患者中新增 7 例肿瘤报告

    诺华确认,接受脊髓性肌萎缩基因治疗 Zolgensma 的患者中已有 9 人治疗后出现肿瘤,其中 7 例为新增报告。该信息由公司于周四确认,原文正文需订阅后阅读。

    推荐理由:诺华确认 Zolgensma 治疗后出现肿瘤病例,读者可据此了解基因治疗安全性信号的最新进展。

6月29日周一