Buck 研究所：从抗癌药物到亨廷顿病与肾结石治疗

Buck 研究所的 Benz 实验室与 Ellerby 实验室合作发现，靶向 PRODH 的小分子抑制剂 N-PPG 在严重亨廷顿病小鼠模型中可穿过血脑屏障，将伴随疾病的转录组变化逆转约 50%，且未观察到明显毒性副作用。该药物还通过影响肝脏草酸代谢通路，在一种罕见肾结石小鼠模型中完全清除结石并显著降低草酸水平。相关结果已发表，团队称这一跨肿瘤学、神经生物学与肾脏病学的发现源于偶然。